Zapiski na kolanie o Preclu i o potworze zwanym SMA, , zawierające nasze osobiste pomysły i doświadczenia z życia z niepełnosprawnym ruchowo dzieckiem. Uwaga: wszelkie metody, doświadczenia i komentarze przedstawione w blogu stanowią osobiste doświadczenia i odczucia naszej Rodziny i nie stanowią naukowej podstawy do prowadzenia dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Blog jest chroniony osobistymi prawami autorskimi. Kopiowanie, przytaczanie jego zawartości lub wykorzystywanie pomysłów na wpis bez zgody Autorów bloga jest sprzeczne z prawem.
Locations of visitors to this page
Blog > Komentarze do wpisu

Rok pełen nadziei i emocji

Nie odkryję Ameryki pisząc, że kończący się rok był przełomowym dla każdej rodziny SMA na świecie.

W końcu, po dwunastu latach życia z chorobą, tym potworem w naszej rodzinie, mogliśmy usłyszeć: "tak jest lekarstwo na chorobę waszego syna" a po dwóch miesiącach pełnych nadziei, nerwów i skrajnych emocji, Precel został jednym z pierwszych dzieci w Polsce, którym podano Spinrazę, pierwszy lek na SMA. Ten dzień, oprócz dni narodzin naszych dzieci był najszczęśliwszym dniem w naszym życiu.

Szczęście mieszało się z niepokojem i oczekiwaniem na rezultaty terapii. Mieszało się też ze smutkiem, gdyż obecnie w Polsce leczonych jest tylko trzydzieścioro chorych, a wielu, wielu znanych nam zapotworowanych przyjaciół i znajomych wciąż nie ma dostępu do leku.

Mijający rok, był również rokiem uczenia się. Uczenia się, że lek przede wszystkim ma zatrzymać postęp choroby. Że dwunastu lat niepełnosprawnosci nie odwróci się w ciągu kilku miesięcy. Że trzeba pracować, pracować i jeszcze raz pracować na każdy nawet maleńki krok naprzód.  Oraz, że zastosowanie standardów opieki nad chorym na SMA, nawet gdy ten chory jest leczony, naprawdę ma znaczenie.

Uczyli się tego wszyscy: od nas, rodziców, poprzez ośrodki medyczne aż po naukowców wciąż pracujących nad lekiem. Działo się i w sumie dzieje się to na całym świecie, tam gdzie Spinraza jest dostępna. Powiem Wam, że obserwowanie tego procesu jest dla niesamowitym doznaniem, zwłaszcza, gdy ma się świadomość, że te setki, a nawet tysiące rodzin mówiących różnymi językami, z rożnych stref czasowych i kulturowych dzieli wspólne przeżycia i radość z możliwości leczenia SMA.

Oprócz bycia domorosłymi ekspertami od SMA, w 2017 roku staliśmy się rownież trochę ekspertami od mechanizmów oceny technologii medycznych i refundacji. Proces refundacyjny się toczy i pewnie decyzja co do dostępu do leku w naszym kraju, będzie jednym z najważniejszych wydarzeń następnego roku. 

Na tę decyzję czekamy z niecierpliwością, gdyż będzie ona również dotyczyć kontynuacji leczenia Szymona w przyszłości, jednocześnie mając świadomość, że terapia Spinrazą jest obecnie jedną z najdroższych na świecie i mimo bardzo dobrych rezultatów, ocenianych pozytywnie rownież i w Polsce, kluczowym elementem decyzji refundacyjnej będzie ostateczna cena leku ustalona między producentem a Ministerstwem Zdrowia.

Dziś wiemy, że w przypadku Precla SMA zostało powstrzymane. Jego stan też powoli poprawia się, a widać to poprzez systematycznie pojawiające się nowe ruchy. Mamy nadzieję, że za 10 dni potwierdzą to również lekarze z Centrum Zdrowia Dziecka podczas podsumowania 10 miesięcy terapii i wydadzą pozytywną opinię o jej kontynuacji w ramach programu wczesnego dostępu do leku.

Naszym marzeniem i głównym celem na przyszły rok, jest to aby dostęp do leku na SMA w Polsce miała jak największa liczba chorych, niezależnie od wieku, typu choroby oraz zaawansowania choroby.

Oby 2018 był rokiem wielkiej radości dla wszystkich!

sobota, 30 grudnia 2017, gofer73

Polecane wpisy

TrackBack
TrackBack w tym blogu jest moderowany. TrackBack URL do wpisu:
Komentarze
Gość: mariliop, *.dynamic.mm.pl
2018/01/02 20:27:00
Tego wszystkiego Wam Kochani życzę w 2018
-
Gość: Miśka, *.centertel.pl
2018/01/07 06:28:18
oby się udało;**