Zapiski na kolanie o Preclu i o potworze zwanym SMA, , zawierające nasze osobiste pomysły i doświadczenia z życia z niepełnosprawnym ruchowo dzieckiem. Uwaga: wszelkie metody, doświadczenia i komentarze przedstawione w blogu stanowią osobiste doświadczenia i odczucia naszej Rodziny i nie stanowią naukowej podstawy do prowadzenia dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Blog jest chroniony osobistymi prawami autorskimi. Kopiowanie, przytaczanie jego zawartości lub wykorzystywanie pomysłów na wpis bez zgody Autorów bloga jest sprzeczne z prawem.
Locations of visitors to this page
Blog > Komentarze do wpisu

No to teraz racjonalnie

Emocje spowodowane poniedziałkowymi wiadomościami powoli opadają. Czas się zastanowić co w praktyce oznacza dopuszczenie leku hamującego postęp SMA do sprzedaży w Unii Europejskiej z perspektywy szarego Kowalskiego, ups przepraszam, nas Precli.

Po pierwsze Olesoxime to nie aspiryna.

I nie będzie kosztował tyle co aspiryna. Podobno lek nie będzie drogi. Podobno. Tylko, że na dzień dzisiejszy nie wiadomo czy to "niedrogo" oznacza 200 zł, 2000 zł czy 20 tys zł miesięcznie.

Po drugie póki co, SMA w Polsce nie jest chorobą przewlekłą.

A to dla nas oznacza, że gdy znajdzie się lek na SMA na rynku, my, Precle możemy mieć problem z jego refundacją. Owszem, będziemy mogli kupić go komercyjnie. Ale jeśli nie będzie w cenie tej droższej aspiryny, to raczej Precel i cały szereg chorych zostanie bez leku ze świadomością że tylko finanse przeszkadzają im w doczekaniu w jakiej takiej sprawności kolejnych kuracji.

Po trzecie kołdra jest krótka.

Już teraz Ministerstwo Zdrowia, które de facto może zadecydować o finansowaniu leku na chorobę rzadką, tnie fundusze finansowanie podobnych kuracji. Komu więc dać a komu zabrać? Może zabrać chorym na raka? A może dać tylko chorym na SMA3 a na SMA1 już nie?

Po czwarte wiara czyni cuda a niewiara....

Pewnie większość rodziców żywo zainteresowanych podawaniem Olesoxime swoim dzieciom wykonała już co najmniej jeden telefon do swojego lekarza.

Jak wrażenia?

Nasz Dr O. jakoś nie płonął entuzjazmem. Owszem podawanie Preclowi leku nie zaszkodzi, ale "wiecie Państwo, że efekty nie będą powalające". Tak wiemy o tym, ale ze względu na Szymona powinniśmy i chcemy próbować mu pomóc. 

To co nam rodzicom i pacjentom wydaje się oczywiste (ratujmy co się da), świat lekarski może racjonalnie posegregować na tych, którym warto i którym nie warto pomóc z pomocą Olesoxime. W której jesteście grupie?

Brak odpowiedniej wiedzy w środowisku medycznym bezpośrednio wpływa na cztery pozostałe wymienione wyżej punkty.

To oznacza, że jest bardzo dużo pracy. Zarówno legislacyjnej, informacyjnej jak i bezpośrednio związanej z gromadzeniem funduszy wspierających wyeliminowanie przeszkód stojących na drodze równemu dostępowi do Olesoxime.

Nikt tego nie dokona w pojedynkę.

Mamy Fundację SMA. Głęboko w nią wierzę. Wierzę też, że właśnie pod szyldem Fundacji zabezpieczymy nasze dzieci przed dotkliwościami wszystkich czterech powyższych punktów.

Obserwujcie uważnie działania Fundacji. Popierajcie jej akcje. Gdy jest taka potrzeba, pracujcie na jej rzecz.

Albo przynajmniej raz na jakiś czas dorzućcie choć 5 zł na bieżącą działalność Fundacji. Papier, znaczki, rozmowy telefoniczne i wizytówki kosztują. A bez nich ani rusz.

Tu się dowiecie jak można wesprzeć Fundację SMA.

środa, 12 marca 2014, gofer73

Polecane wpisy

TrackBack
TrackBack w tym blogu jest moderowany. TrackBack URL do wpisu:
Komentarze
Gość: Paulina, *.nat.umts.dynamic.t-mobile.pl
2014/03/12 22:17:24
To oznacza badania kliniczne III fazy prowadzone (gdzie???) przez firmę farmaceutyczną.
-
2014/03/12 22:45:25
Paulina - o ile wiem, ta faza była II/III. Nie przewiduje się dalszych badań tylko wprowadzenie leku na rynek. No chyba, że Europejska Agencja Leków zadecyduje inaczej.
-
Gość: Paulina, *.nat.umts.dynamic.t-mobile.pl
2014/03/12 23:54:37
Nie wiem jak jest w z tym lekiem, ale badania odnośnie wielu innych, np. p/nowotworowych, bywają prowadzone nadal gdy lek jest już wprowadzony do użytku - ocena skuteczności dawek, dalsza ocena bezpieczeństwa itd. Również nowe wskazania. Często są to leki tak drogie, że tylko udział w badaniach stwarza pacjentom możliwość stosowania ich.
Cza by się na spokojnie wywiedzieć.
-
2014/03/13 07:51:24
Paulina - będziemy trzymać rękę na pulsie.
-
Gość: Mama, Borys i Igor, *.pool.mediaways.net
2014/03/13 08:10:02
W Niemczech prowadzono badania przez ostatnie 2 lata. Synek kolezanki (9 lat, typ II) testowal lek (okazalo sie ze nie placebo) i po badaniach wykazalo, ze rzeczywiscie zatrzymalo postep choroby i wszystkie badania w normie.. Przytyl troche (teraz 33 kg) i duzo urosl, mial apetyt - zastanawiaja sie nad zlikwidowaniem Pega, bo od kilku lat nie jest potrzebny. Rozmawiali z lekarkä z ich kliniki, ktora powiedziala, ze jako to bedzie lek na chorobe rzadkä, na ktörä nie ma innego dostepnego, moze byc na rynku wczesniej, przed 2015 r. Jak cos bede wiedziala wiecej (jakies nowosci z pierwszej reki ;-) to dam znac. Acha, jeszcze dzieci , ktore testowaly lek majä zapewnionä kuracje dalej, do czasu wprowadzenia go do aptek.
-
Gość: Marisa, *.neoplus.adsl.tpnet.pl
2014/03/13 12:43:34
Moim zdaniem nie ma co segregować chorych na takich którym warto pomóc i takim którym się nie opłaca. Może lek nie cofnie choroby ale zatrzyma dalszy jej postęp. Ale przecież o to właśnie chodzi cały czas. Żeby utrzymać potwora w ryzach i żeby nie poszedł ani kroku dalej.
Lekarz nie ma co się słuchać, oni nie znają tak dobrze małych pacjentów jak ich rodzice.
Pisze trochę bez sensu, ale skacze po mnie nadpobudliwa czterolatka więc przepraszam.
Polecam film 'Olej Lorenza". Pewnie już go oglądaliście, ale warto obejrzeć jeszcze raz. Wydaje mi się, że tam było podobnie.
-
2014/03/13 19:33:16
Mama, Borys i Igor - i to są jakieś konkrety :) dziękuję.

Marisa - to lekarze będą decydować o podaniu leku. Ba - będą mieć pośredni wpływ na decyzje rządzących co do jego finansowania.

Ja nie jestem za segregowaniem. Ale nasz świat niestety jest tak skonstruowany że takie segregacje powstają. Przyjrzyj się proszę finansowaniu terapii na SM. to bardzo wyraźnie widać.
-
Gość: Wojtkowa mama, *.neoplus.adsl.tpnet.pl
2014/03/13 20:12:21
Mojej znajomej syn też brał udział w tej próbie, jeszcze nie wiedzą, co dostawał, lea sądząc po tym, że raczej nie osłabł, w ciągu ostatnich dwóch lat wale nie chorował, przypuszcza, że był to olesoxime. Po zakończeniu próby zaczął chorować i urósł i przytył. Ale tak jak napisałam, jeszcze nie wiedzą, co dostawał.
-
2014/03/13 22:48:59
To nie tak. To nie lekarze będą mieli wpływ na finansowanie, ale grupy lobbingowe. I niestety urzędnicy, i politycy. Bo kołdra za krótka :(
Kiedy zaczynałam pracować, wszedł na rynek bromek tiotropium, lek rozszerzający oskrzela. Zanim wprowadzono refundację, minęło kilka lat - i to właśnie lekarze zabiegali o nią. Refundację Polska wprowadziła jako ostatni kraj w Europie. Od tamtej pory wprowadzono jeszcze kilka leków o podobnym działaniu, a w kolejce do wprowadzenia jest co najmniej 4. Żaden z tych nowych nie jest i nie będzie refundowany, a przynajmniej nie w najbliższym czasie.
Oleksosym ma szansę, bo choroba jest rzadka - więc bardzo mocno trzeba zabiegać o program lekowy. U nas, jak zwykle, wszystko będzie z dużym opóźnieniem :(
-
2014/03/15 09:26:53
Suzet - i my potrzebujemy takiego zabiegania od tej grupy zawodowej w formie wsparcia. Jak entuzjazm lekarzy będzie powiedzmy umiarkowany, szanse automatycznie maleją.
-
2014/03/16 20:05:02
gofer73 - konecznie podrzuc linka do artykulu naukowego (jak go opublikuja). Chetnie pocztam. Ciesze sie razem z Wami ale troszke sie martwie czy nadzieje zwiazane z tym lekiem nie beda zbyt duze... Czytalam na blogu Antka ze on marzy o tym zeby ten lek spowodowal ze latwiej mu bedzie poruszac nogami oraz troszke podniesc reke. Obawiam sie ze takie nadzieje beda plonne i spowoduja tylko zawod. Ten lek nie odbudowuje straconych neuronow a jedynie zapobiega (spowalnia?) obumieranie tych ktore jeszcze pozostaly. Ja wiem ze dla Was zatrzymanie choroby to juz baaaaardzo duzo. Zwlaszcza jesli chodzi o dzieci dopiero po diagnozie u ktorych duzo motoneuronow jescze nie zostalo uszkodzonych. Wybacz prosze ze tak obsecowo pisze. Powtorze jescze raz - to jest bardzo bardzo pozytywna wiadomosc ze lek ten dziala i rozumiem Wasza radosc. Z drugiej strony jednal badanie trwalo "tylko" dwa lata na grupie osob u ktorych choroba ta postepuje wolniej niz w przypadku SMA1 (SMA2 i 3) wiec nie wiadomo na ile w przypadku SMA1 efektem bedzie zatrzymanie a na ile tylko spowolnienie choroby. Mysle ze to wazne zeby wszystkie te zastrzezenia dokladnie wyartykulowac bo firmy farmaceutyczne maja to do siebie ze lubia przedstawiac produkowane przez siebie produkty tylko w pozytywnym swietle. Pozdrawiam Was i trzymam kciuki za dlasze badania (oraz za szybkie wprowadzenie tego leku na rynek)
-
2014/03/16 21:06:25
www.trophos.com/news/pr20140310.htm

PS. Mallica - ja to wszystko wiem i rozumiem :) wiem też że w przypadku 1 efekty mogą być różne, w zależności od stanu. Ale u częsci dzieci z SMA I jest co ratować.
Poza tym tak czy siak, osiągnięcie Thropos jest przełomowe i bardzo ważne.